FDA 加速药物审批计划引发内部警报

FDA 加速药物审批计划引发内部警报

美国食品药品监督管理局（FDA）一项旨在将药物审批时间缩短至一个月的最新举措，该计划旨在支持美国国家利益的药物，正引发机构内部员工的严重担忧。七名现任或前任工作人员表示，他们对可能违反用于评估药物安全性和有效性的法律、道德和科学标准感到焦虑。

这项由局长主导的国家优先事项凭证计划，尤其是在 FDA 最近的裁员和领导层变动之际，已导致了困惑。

对权威和传统流程的质疑

FDA 高级官员质疑谁拥有在该计划下批准药物的法律权力。传统上，审批由审评科学家和主管负责，而非高级领导。

药物审评员报告称，他们收到的关于计划运作的细节很少。一些负责一款备受期待的抗肥胖药物的员工被指示跳过某些监管步骤，以满足紧张的截止日期。

专家对审评时限的警告

FDA 的药物审评已是全球最快的，通常为六到十个月，但现在面临进一步加速的批评。“在两到三个月内完成审评的概念，根本没有科学先例，”哈佛医学院教授Aaron Kesselheim 博士表示。

Kesselheim 补充说：“FDA 在一到两个月内无法完成与常规申请相同的详细审评，而且它也没有资源来做到这一点。”

安全延迟和肥胖药物的压力

近期报告显示，FDA 官员因安全问题推迟了该计划中两种药物的审评，其中包括一名患者在使用某种药物期间死亡的事件。这凸显了对肥胖药物等高风险疗法进行仓促流程的风险。

该计划优先考虑“金标准科学审评”以确保有效治疗，但员工担心会出现偏离。

聚焦礼来和诺和诺德的肥胖药物

在礼来（Eli Lilly）和诺和诺德（Novo Nordisk）公布其热门肥胖药物（如Ozempic、Wegovy 和 Mounjaro 等药物）的定价后，FDA 员工为它们发放了加速审评凭证。审评员在压力下匆忙审查申请。

• 这些GLP-1 药物及类似疗法是体重管理的关键。
• 加速流程存在政治影响客观标准的风险。

前 FDA 律师 Paul Kim 表示：“拥有如此不透明的申请流程，并且显然容易受到政治化影响，这是非同寻常的。”

缺乏正式法规加剧担忧

与国会批准的、有详细法规的 FDA 加速计划不同，这项举措主要在其机构网站上概述。药企通过一份 350 字的意向书进行申请。

包括 FDA 最高医学官员 Vinay Prasad 博士在内的高级领导，曾直接联系药企讨论凭证事宜，这给员工带来了程序上的难题。

领导层拒绝和法律风险

该计划的合法性促使前药物总监 George Tidmarsh 博士拒绝签字，导致他辞职。首席副局长 Sara Brenner 博士在法律审查后也拒绝了。

目前，副首席医学官 Mallika Mundkur 博士在 Prasad 的领导下负责审批。最终签字带有法律风险，需要在潜在的未来诉讼中证明药物的安全性和有效性。

审批现在涉及高级领导者的委员会投票，绕过了员工审评员。Kesselheim 指出：“这与通常由深入研究数据的科学家领导的正常审评流程完全相反。”

计划扩张增加压力

该计划最初是针对五种药物的试点项目，现已发放了 18 张凭证，还有更多待定。这给药物中心带来了压力，该中心近期有 20% 的员工离职。

早期选择的药物是由职业员工挑选的、可以快速审评的药物，但现在由高级官员主导，有时甚至员工并不知情。

礼来抗肥胖药的审评压力

对于礼来的口服抗肥胖药物，高管们推动在两个月内完成审批，跳过了标准的 60 天预审期。机构最终同意了一个两周的期限。

礼来首席执行官 David Ricks 预计第二季度获批。审评员面临化学数据缺失的问题，但被告知如果科学看起来可靠，就可以继续进行，从而绕过了法规。

专家警告说，这颠倒了 FDA 的正常流程，而法规本应确认安全性。仓促的审批存在被未来领导者推翻的风险。

Kesselheim 说：“他们正在从根本上改变标准的适用方式，但基本法律仍然是它本身的样子。希望有一天，我们将回归到这些科学上合理、法律上合理的原则。”

对 GLP-1 和体重管理的影响

对于使用GLP-1 药物如semaglutide和tirzepatide的患者而言，加速审评需要提高警惕。循证体重管理依赖于彻底的安全审查，以避免不良事件。